3월 2일, 로슈는 자사의 연구용 브루톤 티로신 키나제(BTK) 억제제인 페네브루티닙이 재발성 다발성 경화증(RMS)에 대한 중추적인 3상 임상 연구(FENhance 1)에서 1차 평가변수를 성공적으로 충족했다고 공식 발표했습니다. 이는 페네브루티닙이 이제 주요 3상 시험 3개를 모두 통과하여 Roche에게 매우 영향력 있는 트럼프 카드를 손에 쥐게 되었음을 의미합니다.
이미지 출처: 로슈 공식 홈페이지
Roche가 공개한 정보에 따르면, 재발성 다발성 경화증(RMS) 환자 중 페네브루티닙은 최소 96주 치료 기간 동안 테리플루노마이드에 비해 연간 재발률(ARR)을 51% 감소시키는 것으로 나타났습니다. 이 결과는 이전 FENhance 2 연구에서 관찰된 59% ARR 감소를 반영합니다. Roche는 심지어 놀라운 비교도 제시했습니다. 두 연구의 데이터를 결합하면 그 효과는 대략 "17년마다 한 번 재발"하는 것과 같습니다.
다발성 경화증(MS)은 면역 체계가 실수로 중추 신경계(뇌 및 척수)의 수초를 공격하여 염증, 탈수초화 및 신경 신호 전달 장애를 일으키는 만성 자가면역 질환입니다. 일반적인 증상으로는 시야 흐림, 사지의 무감각 및 약화, 극심한 피로, 균형 문제, 인지 장애 등이 있습니다. 심한 경우에는 영구적인 장애를 초래할 수도 있습니다.
▲ 다발성경화증에 대한 승인된 약물 타겟 분포
이미지 출처: Pharma Intelligence – 글로벌 약물 분석 시스템
오랫동안 MS 치료 환경은 질병-수정 요법(DMT)이 지배해 왔습니다. 초기에는 주로 인터페론, 글라티라머 아세테이트 등 주사제였다. 이후 테리플루노마이드, 핑골리모드, 시포니모드와 같은 경구용 약물이 점차 널리 사용되었습니다. Roche의 Ocrevus(ocrelizumab)와 같은 고-효능 단일클론 항체는 재발성 다발성 경화증(RMS)과 원발성 진행성 다발성 경화증(PPMS) 모두에 대한 표준이 되었습니다. 그러나 이러한 약물의 대부분은 정맥 주입 또는 피하 주사를 통해 투여되므로 환자는 매달 또는 6개월마다 병원을 방문해야 하며{6}}치료 순응에 큰 어려움을 겪습니다.
▲ 오크레버스 연간 글로벌 매출
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페네브루티닙의 가장 큰 특징은 경구용 제형으로 혈액뇌장벽을 효과적으로 통과할 수 있다는 점이다. 이는 말초 B 세포를 억제할 뿐만 아니라 중추신경계에 직접 도달하여 재발성 다발성 경화증(RMS)과 원발성 진행성 다발성 경화증(PPMS)을 모두 치료합니다. 오랫동안 주사용 약물과 단클론 항체가 지배해 온 MS 분야에서 이는 부인할 수 없는 획기적인 변화입니다-. 로슈의 최고 의료 책임자인 레비 개러웨이(Levi Garraway)는 "이러한 긍정적인 결과는 페네브루티닙의 잠재력을 더욱 확증하며 로슈는 가능한 한 빨리 규제 당국에 마케팅 신청서를 제출할 계획"이라고 솔직하게 말했습니다. 페네브루티닙에 대한 전체 데이터 세트는 2026년 미국 신경과 학회(AAN) 연례 회의에서도 발표될 예정입니다.
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